干细胞商业化进程深度解码：从实验室到市场的突围之路

6月6日13时32分，北京大学人民医院黄晓军院士团队开出了国内首款干细胞药物的首张处方，一名急性移植物抗宿主病（aGVHD）患者在当天完成药物注射。

这款在国内获批上市的首款干细胞药物--艾米迈托赛注射液（商品名：睿铂生）每剂定价1.98万元（含6000万单位细胞）。

据了解，该注射液8次为一个完整推荐疗程计算，整个疗程的费用大约是15.84万元，对比美国同类药物"Ryoncil"，该价格仅为1/70。

更值得关注的是，其背后的医药企业铂生生物，已经就艾米迈托赛注射液与阿里健康展开合作。

干细胞药物，已经迈入商业化了吗？

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干细胞治疗第一单来了

所谓干细胞，指的是一类具有自我更新和分化潜能的细胞，它们能够产生特定细胞，为身体提供新的细胞，以维持生命或替换受损细胞。在大部分胚胎干细胞转化为普通细胞后，还有少量细胞保持了增殖和形成其他类型细胞的能力，这就是成体干细胞。它们存在于骨髓、脐带、脂肪、牙髓等组织里，人体每天有大量细胞死亡，就由它们来补充。

因此，临床上基于干细胞的再生潜能，将其移植到人体内，发挥修复病变细胞或重建其功能的作用，从而达到治疗疾病的目的。

近年来，干细胞的临床治疗取得了多项突破性进展，为诸多疑难杂症和难治性疾病（如移植物抗宿主病、系统性红斑狼疮、硬皮病等）的治愈带来可能。

干细胞种类很多，各种干细胞的特性和功能不同，不同疾病的治疗所需要的细胞也有所不同。比如，我们最常听到的造血干细胞，存在于骨髓系统中，可以分化出新的血液细胞，重建血液系统，多用于治疗白血病、淋巴瘤、地中海贫血等血液疾病。

在经过了多年的发展后，干细胞治疗迎来了新的进展。

今年1月，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

据介绍，移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植术后主要并发症之一，病情严重时可能引起死亡。该药品作为处方药上市，将在医院凭医生处方用于治疗相应疾病，为患者提供新的治疗选择。

而其背后的医药企业铂生卓越生物（以下简称"铂生生物"）成立于2010年，致力于干细胞创新药物研发，其研发的"人脐带间充质干细胞注射液"治疗移植物抗宿主病项目于2020年2月获得CDE批准开展Ⅱ期临床试验，成为国内第一个注册申报通过许可实现静脉注射给药的干细胞新药临床研究项目。

目前，铂生生物与阿里健康已达成战略合作，阿里健康将在艾米迈托赛全生命周期信息化追溯、全渠道独家经销、数字化患者健康管理等多方面提供支撑。

国内首款干细胞药物的首张处方刚刚开出，就已经和互联网医疗平台进行合作，干细胞药品的商业化路径，已经走到了第几步？

第一个问题是，这样一家医疗研发企业，为何携手阿里健康？

据了解，铂生生物与阿里健康的战略合作，包括药品的全生命周期信息化追溯、全渠道独家经销、数字化患者健康管理等多方面。

据了解到，艾米迈托赛注射液需要冷链配送，通过阿里健康的成熟冷链物流，可以完成药品的配送。除此之外，案例健康作为头部互联网健康医疗平台，销售渠道、受众群体较为广泛，可以给这样一款新药提供较大的平台。

目前在淘宝搜索"铂生干细胞"，已可以看到艾米迈托赛的服务预约页面。在该页面可以看到，北京、天津两座城市已经开通预约，杭州、广州等城市正在筹备中。

下一个问题则是，干细胞药品，如今市场格局、研发机构、疗效，是否具备商业化的前提？

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180亿超级蓝海

多家公司布局干细胞治疗

事实上，虽然该产品目前仅仅开出首单，但是布局这一领域的药企不在少数。

从2017年开始至今，我国干细胞一共批准了有120多款（药品）进入临床试验阶段，适应症包括血液系统、呼吸系统、心血管系统还有一些自身免疫系统疾病。

众多产品进入临床，一个很大的原因就在于细胞治疗产品是全球医药发展的前沿和热点。

全球范围来看，2024年已有多款干细胞疗法获批，如2024年12月18日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准Mesoblast公司的间充质干细胞（MSCs）产品Ryoncil，用于治疗2个月及以上儿科患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病。这是全球首个获得FDA批准的间充质基质细胞疗法。2024年8月，SanBio宣布其开发的"AKUUGO颅内植入悬浮液"在日本获得有条件上市批准，用于改善由创伤性脑损伤引起的慢性运动瘫痪。

为此，国家药监局持续深化药品审评审批制度改革，设立加快临床急需新药上市通道，加强政策引导，完善评价体系标准，目的就是助力这一创新疗法早日惠及患者。

而在海外市场，也早已有了范例。

据弗若斯特沙利文数据，全球干细胞来源细胞疗法产品的市场规模于2023年为1亿美元，预期于2027年达到27亿美元，2023年至2027年的复合年增长率为116.8%。2030年市场将进一步增长至114亿美元，2027年至2030年的复合年增长率为61.5%。在中国，从2027年到2030年，中国干细胞来源细胞疗法产品市场从人民币14亿元增至人民币180亿元，复合年增长率为137.2%。

超级蓝海，却尚未诞生一款巨头药品，这使得各方参与者热情满满。

虽然目前国内仅有一款产品获批，但布局干细胞疗法的企业并不少见。民生证券研报指出，从2020年我国干细胞创新药规范发展开始，国内干细胞IND数量几乎每年翻一倍，到目前国内干细胞IND数量已近百，且其中有多款干细胞创新药进入了临床二期之后的研发阶段。随着干细胞创新药政策持续催化，以及国内干细胞新药的申报审批等催化，国内干细胞创新药行业进入较好的投资阶段。

1月3日，中源协和细胞基因工程股份有限公司公告称，全资子公司武汉光谷中源药业有限公司于2024年12月31日取得VUM03注射液临床试验申请《受理通知书》。公告显示，这款注射液是由经筛选的健康新生儿脐带组织通过体外分离、扩增、收获、冻存后制备的人脐带源间充质干/基质细胞新药。本品是为了满足临床局部使用需求而开发的通用现货型细胞制剂，临床拟用于治疗非活动性/轻度活动性克罗恩病复杂性肛瘘。

此外，国内老牌药企天士力也入局干细胞疗法赛道。2024年半年报提到，治疗慢性心力衰竭的人脐带间充质干细胞注射液已获批临床。在急性脑卒中6小时后急性期方面，公司布局了异体来源的脂肪间充质干细胞治疗亚急性期脑卒中项目，正在进行中美双报的临床前研究，已完成 FDA IND 申报资料撰写。

九芝堂旗下拥有一家专注于干细胞药物研发的公司九芝堂美科。2024年半年报显示，九芝堂美科的缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞治疗缺血性脑卒中的临床试验已完成17例受试者入组；治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症的"人骨髓间充质干细胞注射液"的临床试验已完成5例受试者的入组。

不仅如此，还有干细胞创新药公司正在冲刺上市。

2024年9月，干细胞创新药公司泽辉生物在港交所披露招股说明书。招股书显示，公司成立于2017年，是中国首批获得PSC（多能干细胞）来源细胞疗法新药临床试验申请批准的公司，也是中国唯一一家目前有多项PSC来源细胞治疗资产处于二期临床试验的公司。公司开发了由四类PSC来源细胞治疗产品组成的全面及差异化产品管线，涵盖七种适应症，包括间质性肺疾病急性加重、急性移植物抗宿主病、半月板损伤、急性呼吸窘迫综合征、帕金森病、 干性年龄相关性黄斑变性及角膜内皮失代偿。截至最后实际可行日期，核心产品ZH901已进入二期临床阶段。

在更多参与者的努力下，干细胞新药在未来几年将呈现喷涌之态。不过，一个需要面对的现实是，即便有了首单在前，但干细胞治疗仍未真正走到商业化的拐点时刻。

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面临三大挑战

商业化进程仍在探索期

虽然有广阔的市场和参与者，但干细胞疗法的发展也面临着不小的挑战。

干细胞发展至今，面临着三大壁垒：

第一、干细胞来源细胞疗法产品的发展面临着重大的技术壁垒，其中最重大的挑战是将科学研究转化为临床应用。尽管干细胞研究可以追溯到1868年，但第一种干细胞来源的细胞疗法产品直到2010年才被获准上市。到目前为止，包括FDA在内的监管机构在早期及晚期临床试验中仍报告了许多失败案例。主要障碍是质量控制不佳，干细胞在免疫兼容性、稳定性、异质性、分化以及迁移能力方面的特征不一致。

第二、干细胞治疗面临强监管。在此前30多年中，干细胞治疗在国内处于强监管状态。2009年，各种基于干细胞的疗法被归类为"Ⅲ类"医疗技术，它们被视作"存在伦理问题但仍需要临床验证"的医疗技术。

第三、数据支撑少，有效性有待验证。近年来，随着国内药品评审中心以及相关专家对干细胞药物的认识和了解逐渐加深，评审工作能够更加科学、规范地开展，为干细胞药物的后续研发和应用提供了更为有力的支持。

但一个很大的问题是，干细胞治疗的数据支撑较少。以铂生生物为例，此次获批适应证面向的患者在数量上很少。据了解，艾米迈托赛注射液只能用于14岁以上、消化道受累为主的患者群体，国内这部分患者仅有2000~3000人（每年新发），"（药物）适应证很窄"。作为附条件获批上市的药品，艾米迈托赛注射液在上市后仍需继续观察临床效果和潜在长期风险。

虽然艾米迈托赛注射液的获批，意味着国内干细胞治疗正从实验室的概念性产品向商业化应用迈进。但上述几个问题都导致，干细胞药品的疗效暂无强有力的支撑。这又直接导致另一个关键问题，在成效并不明显的前提下，干细胞治疗的商业化之路并不容易。

一项新的医疗技术想要快速走向市场，就必须回答一个关键问题：谁来支付？

一般而言，付费方主要分为三类：医保、患者、保险。

目前，铂生生物已经和众安保险进行合作，众安保险该公司旗下核心健康险产品系列尊享e生、众民保，均可对符合要求的艾米迈托赛注射液使用进行理赔，责任内最高赔付比例100%。

作为中国首款获批上市的干细胞药物--艾米迈托赛注射液是否能进入集采，这也是市场关注的另一个问题。否则，仅仅依靠商业保险，那么这款创新药品的商业化之路，或许并没有想象中迅速。

作为生命科学进步的成果，创新药为无数患者点燃希望，但也亟待更畅通的支付通道。

管于商业化的问题，一个非常重要的信号就是政策扶持。而在政策端，中国也在大力推进干细胞治疗的进展。

2024年9月，中国首次允许海南、北京、上海等地研发落地干细胞技术成果，行业终于宣告"阳光化"。其中，一个典型的案例就是海南。

海南作为我国细胞治疗技术先行先试的"医疗特区"，政策优势吸引了大批企业布局。3月10号，海南博鳌乐城第二批17项细胞与基因治疗技术转化应用实施目录公布，这或许预示着细胞疗法商业化收费标准的透明化，市场环境可能发生剧变。

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良医财经的思考

干细胞治疗，道阻且长

2025年，中美进入干细胞疗法商业化关键阶段，2024年底美国FDA批准首款MSCs药物（Mesoblast RYONCIL）用于治疗SR-aGVHD，中国于2025年初附条件批准首款干细胞药物艾米迈托赛注射液。

而在以海南为首的政策端推进下，干细胞治疗也在大步向前迈进。

可以肯定的是，海南细胞疗法收费时代的到来，本质上是行业从野蛮生长转向规范化的必经之路。未来，在更多地方的推进下，干细胞治疗的商业化，已经在来临的路上。

不过，创新药进入医院临床大多需要较长时间。在药品尚未进入医保和入院的情况下，如何让患者在最短时间内能够用上这款药物，是创新药商业化进程中必须解决的问题。良医看来，这也是铂生生物与电商平台阿里健康达成战略合作的意义。

对于干细胞治疗的创新，目前仍存在技术难题和数据支撑较少的困境。但有了"第一个吃螃蟹的人"，在不久的未来，更多适应症产品的上市，一定会给干细胞治疗带来不同的新局面。

在此之前，我们仍需耐心等待。

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