根据新华社报道,我国科学家在诱导性多能干细胞用于重大疾病治疗的研究中取得了重要进展,首次通过干细胞再生疗法成功实现了1型糖尿病的功能性治愈。
2015-2017年的一项全国流行性病学调查显示,中国成人糖尿病患病率由1980年的0.67%上升至11.2%,增长16.7倍。2019年,国际糖尿病联盟(IDF)推算我国成人糖尿病患者人数约为1.16亿,位列世界第一。IDF估计,到2035年中国的糖尿病患病人数将达到1.43亿。
其中,1型糖尿病是由于胰岛β细胞破坏、胰岛素绝对缺乏引起的一种慢性代谢性疾病。常在幼年和青少年阶段发病,在我国占糖尿病患者的1%以下。在《中国1型糖尿病诊治指南(2021版)》中提到,尽管我国是全球1型糖尿病发病率较低的国家之一,但发病增长速度快,低于15岁人群1型糖尿病发病率在过去20年间增加了近4倍。同时,亿欧智库调研数据显示,1型糖尿病患者在进行线上搜索的过程中,重点关注咨询以及治疗阶段,主要关注点主要聚焦在治疗方式上,但治疗方式存在着较大挑战。
由于外源性注射胰岛素难以精确控制1型糖尿病患者的胰岛素水平,但使用新方法来替代丢失或受损的β细胞,以产生内源性胰岛素,这又受困于胰腺供体数量有限。并且在移植过程中容易受到缺氧和免疫介导的细胞凋亡的影响。
根据天津市第一中心医院王树森主任介绍,当前1型糖尿病常用的治疗方法难以实现血糖的精准调控,导致多种并发症发生,严重影响患者的生活质量。目前胰岛移植临床疗效已取得一定进步,但胰腺供体短缺的问题,大大限制其广泛应用,人诱导性多能干细胞制备的胰岛细胞有望突破此瓶颈。
干细胞是一种具有自我更新能力的未分化细胞,几乎能够生成任何类型的组织或器官。与胰腺移植相比,干细胞具备多种分化潜力,可以转化为胰岛细胞,分泌内源性胰岛素,从而帮助患者维持血糖水平。这种细胞替代疗法有可能为1型糖尿病提供功能性的治愈方案。但在过去的研究中,有学者发现细胞治疗方法存在几个主要的问题,包括由于异体排斥反应和T1DM 患者的自身免疫反应对植入胰岛的破坏等。
由天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组,北京大学、昌平实验室邓宏魁研究组与杭州瑞普晨创科技有限公司组成的研究团队,利用化学重编程技术诱导多能干细胞制备胰岛细胞,并将其移植给一名1型糖尿病患者,取得了临床功能性治愈的疗效。该成果9月25日晚发表于国际权威期刊《细胞》。
据介绍,这位患者患有1型糖尿病已有11年,完全依赖胰岛素进行治疗,但血糖控制不佳,曾多次出现严重的低血糖情况。经过移植后,患者恢复了内源性和生理性的血糖调节能力,移植75天后完全停止了胰岛素注射,并持续超过一年。目前,患者的各项糖尿病相关指标均已达到正常水平,实现了1型糖尿病的临床功能性治愈。这项临床研究是在大量的临床前研究和国家干细胞临床研究备案的基础上进行的,对糖尿病治疗方法的创新具有重要意义。
这项研究的成功不仅为1型糖尿病患者带来了新的希望,也为干细胞治疗领域开辟了新的方向。随着技术的不断进步和研究的深入,未来可能会有更多的患者受益于这一创新疗法。与此同时,公众对糖尿病的认知和预防意识也亟需加强,以应对日益严峻的糖尿病流行趋势。
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